Malattie sangue, prima volta in Europa di una terapia genica

The National Times - Malattie sangue, prima volta in Europa di una terapia genica

Al San Matteo di Pavia due giovani ragazze italiane, ventenni, rispettivamente affette da β-talassemia major e anemia falciforme grave, hanno ricevuto per la prima volta in Italia e in Europa, al di fuori di sperimentazioni cliniche, la terapia genica avanzata "Casgevy". Il trattamento innovativo rappresenta una svolta nella cura delle emoglobinopatie, malattie genetiche gravi e invalidanti. La β-talassemia e l'anemia falciforme sono gravi emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina. La nuova terapia "Casgevy" agisce attraverso un approccio innovativo di "editing genetico ex vivo" delle cellule staminali ematopoietiche autologhe, per riattivare la produzione di emoglobina fetale e compensare il difetto genetico. Il processo terapeutico prevede la raccolta delle cellule staminali del paziente tramite aferesi. "I dati clinici disponibili mostrano remissioni prolungate e un potenziale effetto curativo in oltre il 90% dei pazienti trattati nelle sperimentazioni cliniche, segnando una svolta nella gestione delle emoglobinopatie", commenta Marco Zecca, direttore dell'Oncoematologia Pediatrica del San Matteo. "La raccolta delle cellule staminali emopoietiche è stata particolarmente sfidante e complessa, soprattutto per la paziente con anemia falciforme, perché sono state necessarie diverse procedure per raggiungere il numero di cellule staminali autologhe necessario", ricorda Cesare Perotti, direttore del Servizio Immunotrasfusionale del San Matteo. Martedì 13 maggio la paziente con β-talassemia è stata la prima in Europa a ricevere l'infusione di "Casgevy": la ragazza sta bene, anche se è ancora ricoverata in attesa di poter essere dimessa nelle prossime settimane. Il 22 maggio la paziente con anemia falciforme è stata la prima in Italia a ricevere l'infusione di "Casgevy": dopo un ricovero di oltre un mese nella Sezione Trapianto di Midollo Osseo dell'Oncoematologia Pediatrica, la ragazza è stata dimessa il 3 giugno ed ora prosegue i controlli in ambulatorio.

T.Ward--TNT

Novellara, inaugura sabato la mostra 'Le Amazzoni e i corpi non conformi'

L’Ex Macello Comunale di Novellara ospita dal 14 al 29 novembre 2026 la mostra “Le Amazzoni e i corpi non conformi” dell’illustratrice Domitilla Marzuoli. L’esposizione invita a riflettere sulla rappresentazione dei corpi, sulle convenzioni che ne definiscono l’identità e sui modelli culturali che influenzano la percezione pubblica.

Ausl Modena: prenotazioni medicina sportiva attive nonostante la carenza di medici

L'Azienda USL di Modena ha risposto a una madre che aveva segnalato l'impossibilità di prenotare la visita medica sportiva per il figlio. L'ente chiarisce che le prenotazioni non sono sospese, ma la disponibilità è limitata da un elevato numero di richieste e dalla scarsità di personale medico specializzato.

Corte d'Appello dell'Aquila rigetta il ricorso della famiglia Birmingham Trevallion

La Corte d'Appello dell'Aquila ha respinto il reclamo presentato dalla famiglia Birmingham Trevallion, confermando la validità della consulenza tecnica e l'ordinanza del Tribunale minorile. Il legale Simone Pillon ha annunciato che la difesa presenterà ricorso in Cassazione, sottolineando come siano state ignorate le preoccupazioni sulla salute dei minori e il diritto di scelta scolastica.

Tangenziale di Modena: il caos della segnaletica e le nuove barriere

La situazione viabilistica sulla tangenziale di Modena rimane critica a causa della complessa segnaletica di cantiere e dell'installazione di nuove barriere. L'intervento, necessario per la sostituzione delle protezioni centrali, interessa cinque chilometri di carreggiata che resteranno modificati per diversi mesi, causando disagi agli automobilisti.